卡拉科生命科学宣布ABBV-CLS-628获FDA孤儿药资格认定

2025年11月5日 ，卡拉科生命科学有限责任公司(Calico)发布重磅消息，其与艾伯维公司(AbbVie Inc.)联合研发的在研疗法ABBV-CLS-628，已获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定(ODD)，适应症为常染色体显性多囊肾病(ADPKD)。据悉，该疗法此前已拿下FDA快速通道资格认定，目前正处于2期临床试验阶段。

企业发声：凸显患者需求，加速推进研发

卡拉科首席执行官阿瑟·D·莱文森博士就此次资格认定发表观点：“ABBV-CLS-628同时获得快速通道与孤儿药资格认定，这让我们倍感欣慰，也凸显了ADPKD患者群体迫切未被满足的医疗需求。该病患者面临疾病快速进展的高风险，我们将继续推进这一项目，致力于改善患者的治疗预后。”

疾病背景：ADPKD成常见遗传性肾病

作为全球最常见的遗传性肾病，ADPKD以双侧肾脏出现并生长充满液体的囊肿为典型特征。该疾病呈进行性发展，对患者肾脏功能造成持续性损害，病情发展至后期，患者往往面临肾衰竭风险，届时透析或肾移植将成为主要治疗选择。

资格解读：孤儿药认定的核心价值

孤儿药资格认定源于1983年美国国会通过的《孤儿药法案》，该制度的核心目的是激励罕见病治疗药物的研发创新。在美国，罕见病被定义为影响人数不足20万人的疾病，企业申请该资格需提交非临床和/或临床数据，以证明药物具有潜在治疗价值或“治疗前景”。

获得孤儿药资格认定的药物，可享受多项政策支持，包括合格临床试验的税收抵免、FDA提供的试验方案协助、药物获批后7年的市场独占权，以及上市申请阶段的用户费用豁免等，这些权益将为药物后续研发及商业化进程提供有力保障。

在研药物ABBV-CLS-628：研发进展速递

药物机制与1期临床研究

ABBV-CLS-628是一款靶向抑制PAPP-A活性的在研人源单克隆抗体，目前针对ADPKD的治疗价值开展研究。该药物已完成1期临床试验(试验编号：ACTRN12622001550796)，研究对象为健康志愿者，旨在完成药物初步的临床评估。

2期临床研究方案

目前，ABBV-CLS-628的2期临床试验(试验编号：NCT06902558)已启动全球患者招募工作，研究站点覆盖全球约95个地区。该试验的给药方案为受试者每4周静脉注射一次ABBV-CLS-628或安慰剂，治疗周期持续92周，治疗结束后将进行最长15周的安全性随访，研究将系统评估药物在延缓ADPKD疾病进展中的表现。